干细胞治疗眼疾,谁能创造历史?

文章来源:国际眼科时讯 干细胞者说

干细胞治疗概况

   干细胞治疗眼疾的目的是保存或恢复视力,FDA尚未批准任何干细胞产品大规模使用,除了特定情况下的造血干细胞移植(骨髓移植)。

   关于眼科疾病,目前美国国内有25个干细胞移植的临床试验,美国以外的有29个,主要集中在AMD、Stargardts黄斑病变、视网膜色素变性(RP),大部分临床试验尚处在1/2期阶段。


   iPS诱导干细胞技术可以发育成心肌细胞,神经细胞,肝细胞,视网膜感光细胞,视网膜色素上皮细胞;来源于皮肤成纤维细胞经过诱导分化及基因修饰成为健康的视网膜感光细胞,日本曾使用该技术治疗一位AMD患者,这是个里程碑式的尝试。

   另外,还有处在2a期的临床试验,是向玻璃体腔内注射人视网膜祖细胞以治疗视网膜色素变性,目的是为了保存视力;也有类似的临床试验采用视网膜下注射以期望保存甚至是恢复视力的。

   目前美国有大约30个诊所提供直接面对消费者的干细胞治疗,但是尚未有FDA批准的产品,2017 年新英格兰杂志报道了玻璃体腔内注射自体“干细胞”治疗AMD后视力丧失的病例;我们从中得到的教训是要重视法律法规,这些治疗没有FDA的批准,也没有临床前期的数据,每位患者的治疗费用高达5000美金,但知情同意书中没有说明是临床试验

   总之,尚未有FDA批准的干细胞产品。 对治疗AMD、RP和 Stargardt病的干细胞移植尚处在临床试验阶段,我们要对没有正规标识的治疗手段保持警惕,期待新型干细胞能为未来的基因治疗提供更精细更好的方案。


AMD的干细胞治疗



   使用诱导分化技术培育出的视网膜色素上皮细胞片以治疗AMD患者,负责这项技术的 Masayo Takahashi教授因此被2014年《自然》杂志评选为十大年度人物。


   每一株诱导分化细胞群都有基因上的异质性,因此对其进行纯化是技术的关键,之后的治疗方法是,通过手术将湿性AMD患者病灶内的脉络膜新生血管去除,并植入诱导分化的RPE片,2017年3月《自然》杂志报道了日本完成了世界首例AMD患者接受异体重组干细胞的治疗,下一步的临床研究是提高效率并量产,并且将其过程标准化,最终制出视网膜细胞注射器。